Formålet med undersøgelsen er at samle så megen og så nøjagtig information som mulig om sygdomsforløbet, mulige faktorer der udløser anfald (f.eks. graviditet, infektioner osv.), plasmaterapi og andre behandlingsmåder for så mange patienter med Upshaw-Schulman syndrom som muligt. I en efterfølgende fase skal der udarbejdes terapianbefalinger på grundlag af informationen, som er opsamlet. Det ser ud til at være muligt, at det kliniske forløb påvirkes af genetiske (f.eks. ADAMTS13 mutationer, von Willebrand faktor-niveau osv.) og familiære faktorer, men også af flygtige miljøfaktorer (indtagning af medikamenter, graviditet osv.). Derfor skal disse faktorer undersøges ved hjælp af spørgeskemaer og omfattende laboratorieundersøgelser, men også ved at man undersøger familiemedlemmer.

Det længerevarende formål med undersøgelsen er at opbygge et netværk som omfatter en vidensplatform for udveksling af erfaringer om terapi, forekomst af bivirkninger ved terapi og langtidsforløbet, for på den måde at forbedre terapien og profylaksen for berørte patienter. Vidensplatformen skal være tilgængelig for behandlende læger og berørte patienter.