L'objectif de l'étude est d'obtenir le maximum d'informations les plus précises possible sur le développement de la maladie, les facteurs déclencheurs de poussée potentiels (comme la grossesse, des infections, etc.), la plasmaphérèse et les autres modes de traitement, auprès du plus de patients possible souffrant du syndrome d'Upshaw-Schulman. Dans une seconde étape, les informations obtenues permettront d'émettre des recommandations de bonne pratique sur le traitement de cette maladie. Étant donné qu'il semble possible que l'évolution clinique soit influencée par des facteurs génétiques (tels que les mutations d'ADAMTS13, le taux de facteurs von Willebrand, etc.) héréditaires, mais également par des facteurs temporaires et liés à l'environnement (tels que la prise de certains médicaments, une grossesse, etc.), ces facteurs devront être déterminés à partir de questionnaires, d'analyses de laboratoire complètes, mais également par l'examen de membres de la famille.

L'objectif à long terme de cette étude est de créer un réseau comprenant une plate-forme de connaissances pour favoriser l'échange des expériences sur les traitements, l'occurrence des effets secondaires liés au traitement et l'évolution à long terme, afin d'améliorer le traitement et la prophylaxie pour les patients concernés. La plate-forme de connaissances sera accessible aux médecins traitants ainsi qu'aux patients souffrant de cette maladie.