Målet med studien er å samle så mye og nøyaktig informasjon som mulig om sykdomsforløpet, mulige anfallsutløsende faktorer (f.eks. graviditet, infeksjoner osv.), plasmaterapi og andre behandlingsmåter for så mange pasienter med Upshaw-Schulman-syndromet som mulig. I en etterfølgende fase skal det utarbeides terapianbefalinger på grunnlag av informasjonen som er samlet inn. Det ser ut til å være mulig at det kliniske forløpet påvirkes av genetiske (f.eks. ADAMTS13-mutasjoner, von Willebrands faktor-nivå osv.) og familiære faktorer, men også av forbigående miljøfaktorer (inntak av medikamenter, graviditet osv.). Derfor skal disse faktorene undersøkes ved hjelp av spørreskjemaene og omfattende laboratorieundersøkelser, men også ved at man undersøker familiemedlemmer.

Et langsiktig mål med studien er å bygge opp et nettverk som omfatter en kunnskapsplattform for utveksling av erfaringer om terapi, forekomst av bivirkninger ved terapi og langtidsforløpet, for på den måten å forbedre terapien og profylaksen for pasientene det gjelder. Kunnskapsplattformen skal være tilgjengelig for behandlende leger og berørte pasienter.